陈文明教授：随机对照研究（RCT）是最为常见的临床研究类型，一般将患者分为试验组及对照组，以此判断特定的干预手段（例如药物）对患者产生的影响。然而，RCT研究却无法评估该干预手段针对于单个病例是否有影响，故研究者设计出一种新的临床研究类型——“N-of-1”研究（“单病例随机对照试验”）。

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通常，“N-of-1”有两种设计模式：①首先采用A干预手段（A药）对患者进行治疗，然后经过一段时间的“洗脱期”之后，采用B干预手段（B药）治疗该患者，最终分析A和B干预手段（A或B药）对患者的有效性的优劣。②同时应用多种干预手段（如多种药物）来治疗患者，旨在探讨多种干预手段（药物）之间的优化组合、最佳药物剂量及药物应用顺序等问题。

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陈文明教授：多发性骨髓瘤（MM）的治疗药物众多，三药联合方案是其主流的治疗手段，那么如何明确联合治疗的最佳组合及药物治疗剂量是重要问题之一。在本次AACR大会中，Agata Blasiak教授等开展了一项前瞻性、随机单盲、II/III期临床研究，该研究应用了“N-of-1”研究设计，旨在明确VCD方案（硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松）和VTD方案（硼替佐米/沙利度胺/地塞米松）在新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）治疗中的最佳药物剂量，即疗效非劣性，但毒副作用更低。目前，该研究已纳入20例NDMM患者，主要的研究终点为治疗4周期时的总体缓解率（ORR），该研究正在进行当中，我们期待具体结果的公布。